Las enfermedades raras, como su nombre lo indica, no afectan a gran parte de la población, como otras más extendidas. Sin embargo, eso mismo les juega en contra. No solo en la escasa difusión que tienen, sino sobre todo en que se vuelve poco rentable para la industria farmacéutica. Ahí, la aparición del Estado y la salud pública se vuelve esencial. Un caso testigo es el que emprendieron el Hospital Garrahan y la Universidad Nacional de Buenos Aires (UBA).

El centro de salud y la universidad trabajarán de manera articulada en el desarrollo de nuevas fórmulas farmacéuticas que cubrirán vacíos terapéuticos en beneficio de niños y niñas con dos tipo de enfermedades poco frecuentes: mitocondriales y trastornos del ciclo de la urea.   

El proyecto tendrá una financiación de 25 millones de pesos: cinco son aportados por el Hospital y la UBA, y los 20 restantes por la Agencia I+D+i del Ministerio de Ciencia, Tecnología e Innovación como parte del proyecto de Producción Pública de Medicamentos. Serán destinados a la investigación, desarrollo, escalado y elaboración de medicamentos dentro de la micro y nano escala, que incluye emulsiones líquidas, nano emulsiones de Coenzima Q10, soluciones de citrulina y minicomprimidos. 

“La articulación y generación de redes de trabajo colaborativo para atender necesidades de niños, niñas y adolescentes con patologías poco frecuentes que la industria no satisface es una muy buena noticia y la muestra clara de que las soluciones pueden surgir de la sinergia entre el ámbito de la salud, la educación y conocimiento aplicado a problemáticas concretas”, apuntó Gabriela Bauer, presidenta del Consejo de Administración del Garrahan. 

El financiamiento permitirá la adquisición de equipamiento y el desarrollo de formulaciones farmacéuticas huérfanas en micro y nano escala aplicadas a las terapias de pacientes con patologías que, por su baja prevalencia, requieren drogas que la industria no produce o son muy costosas. Algunas serán fórmulas nuevas y otras aumentarán su producción.

Fabián Buontempo, integrante del equipo de Farmacotecnia del Garrahan y docente de Tecnología Farmacéutica de la Facultad de Farmacia y Bioquímica de la UBA, sostuvo: “nos va a permitir acceder a una tecnología que, sin este proyecto en conjunto, no podríamos hacerlo. Servirá para modernizar el laboratorio y seguir desarrollando las formas farmacéuticas”. 

Las futuras producciones de los medicamentos que resulten de la investigación se prevén producir en el laboratorio de Farmacotecnia del área de Farmacia y tendrán un potencial escalado a nivel industrial en los laboratorios pertenecientes a ANLAP. En septiembre de 2021, el Garrahan y la UBA habían acordado, también con el apoyo de ANLAP y la participación de la Universidad Nacional de San Luis, la fabricación de minicomprimidos orodispersables. La iniciativa se concretó en enero de este año cuando una partida de 5000 unidades de pequeños comprimidos de trihexifenidilo arribó al Garrahan para ser utilizada en pacientes con síndrome distónico.